Eculizumab
farmaco
L'eculizumab (nome commerciale Soliris) è un anticorpo monoclonale che agisce contro il sistema del complemento sulla frazione proteica C5. L'anticorpo blocca la scissione del frammento C5 interrompendo il processo di distruzione cellulare complemento mediato. Viene studiata dalla Alexion Pharmaceuticals, mostrando di essere efficace nel trattamento della emoglobinuria parossistica[1] e anche nella sindrome emolitico-uremica (SUE o HUS).[2][3][4][5][6][7]
| Eculizumab | |
|---|---|
| Caratteristiche generali | |
| Massa molecolare (u) | 148 kg·mol-1 |
| Numero CAS | |
| DrugBank | DB01257 |
| Indicazioni di sicurezza | |
Meccanismo di azione modifica
Il farmaco agisce legandosi alla proteina C5 del complemento inibendo in tal modo la formazione del complesso di attacco alla membrana ed evita la emolisi.
Approvazione da parte dell'FDA modifica
Eculizumab è stato approvato per l'uso clinico dall'FDA il 16 marzo 2007 ed è stato successivamente approvato dall'EMEA il 20 giugno 2007. Il 27 giugno 2019 è stato approvato dall'FDA per il trattamento della neuromielite ottica in adulti positivi per anticorpi anti acquaporina 4 (AQP4).
Note modifica
- ^ Hillmen P, Young N, Schubert J, Brodsky R, Socié G, Muus P, Röth A, Szer J, Elebute M, Nakamura R, Browne P, Risitano A, Hill A, Schrezenmeier H, Fu C, Maciejewski J, Rollins S, Mojcik C, Rother R, Luzzatto L, The complement inhibitor eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, in N Engl J Med, vol. 355, n. 12, 2006, pp. 1233–43, DOI:10.1056/NEJMoa061648, PMID 16990386.
- ^ O. Köse, LB. Zimmerhackl; T. Jungraithmayr; C. Mache; J. Nürnberger, New treatment options for atypical hemolytic uremic syndrome with the complement inhibitor eculizumab., in Semin Thromb Hemost, vol. 36, n. 6, settembre 2010, pp. 669-72, DOI:10.1055/s-0030-1262889, PMID 20865644.
- ^ AM. Waters, C. Licht, aHUS caused by complement dysregulation: new therapies on the horizon., in Pediatr Nephrol, vol. 26, n. 1, gennaio 2011, pp. 41-57, DOI:10.1007/s00467-010-1556-4, PMID 20556434.
- ^ LB. Zimmerhackl, J. Hofer; G. Cortina; W. Mark; R. Würzner; TC. Jungraithmayr; G. Khursigara; KO. Kliche; W. Radauer, Prophylactic eculizumab after renal transplantation in atypical hemolytic-uremic syndrome., in N Engl J Med, vol. 362, n. 18, maggio 2010, pp. 1746-8, DOI:10.1056/NEJMc1001060, PMID 20445192.
- ^ CJ. Mache, B. Acham-Roschitz; V. Frémeaux-Bacchi; M. Kirschfink; PF. Zipfel; S. Roedl; U. Vester; E. Ring, Complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic uremic syndrome., in Clin J Am Soc Nephrol, vol. 4, n. 8, agosto 2009, pp. 1312-6, DOI:10.2215/CJN.01090209, PMID 19556379.
- ^ JI. Shin, JS. Lee, More on eculizumab for congenital atypical hemolytic-uremic syndrome., in N Engl J Med, vol. 360, n. 20, maggio 2009, pp. 2142-3; author reply 2143, DOI:10.1056/NEJMc090453, PMID 19439754.
- ^ RA. Gruppo, RP. Rother, Eculizumab for congenital atypical hemolytic-uremic syndrome., in N Engl J Med, vol. 360, n. 5, gennaio 2009, pp. 544-6, DOI:10.1056/NEJMc0809959, PMID 19179329.
Bibliografia modifica
- Frank Ashall, Le grandi scoperte scientifiche, Armando Editore, 1999, pp. 245–, ISBN 978-88-7144-949-4.
- Abul K. Abbas, Andrew H. Lichtman e Shiv Pillai, Immunologia cellulare e molecolare, Elsevier srl, 2010, pp. 79–, ISBN 978-88-214-3176-0.
- accessdate Abul K. Abbas e Andrew H. Lichtman, Le basi dell'immunologia, Elsevier srl, 2006, pp. 70–, ISBN 978-88-85675-85-8.
- accessdate Humphrey P. Rang, M. Maureen Dale e James M. Ritter, Farmacologia, Elsevier srl, 2008, pp. 778–, ISBN 978-88-214-3023-7.
- Enzo Fagiolo, Immunoematologia, Mediserve s.r.l., 2007, pp. 16–, ISBN 978-88-8204-135-9.
- Paolo Larizza, Trattato di medicina interna, PICCIN, 2005, pp. 909–, ISBN 978-88-299-1721-1.
- Angelo Sghirlanzoni, Terapia Delle Malattie Neurologiche, Springer, 3 aprile 2010, pp. 113–, ISBN 978-88-470-1119-9.
- Thomas C. King, Patologia, Elsevier srl, 2008, pp. 156–, ISBN 978-88-214-3019-0.
- (EN) whqlibdoc.who.int (archiviato dall'url originale il 16 ottobre 2009).
- (EN) Marie A. Simmons, Monoclonal antibodies: new research, Nova Publishers, 2005, ISBN 978-1-59454-247-3.
- (EN) Zhiqiang An, Therapeutic Monoclonal Antibodies: From Bench to Clinic, John Wiley and Sons, 8 settembre 2009, ISBN 978-0-470-11791-0.
- (EN) James W. Goding, Monoclonal antibodies: principles and practice : production and application of monoclonal antibodies in cell biology, biochemistry and immunology, Academic Press, 1996, ISBN 978-0-12-287023-1.
- (EN) Steve Shire, Current Trends in Monoclonal Antibody Development and Manufacturing, Springer, aprile 2009, ISBN 978-0-387-76642-3.
Eculizumab modifica
- (EN) Mark A. Crowther, Jeffrey Ginsberg, Ralph M. Meyer, Holger Schünemann, Richard Lottenberg, Evidence-Based Hematology, John Wiley and Sons, 28 luglio 2008, pp. 193–, ISBN 978-1-4051-5747-6.
- (EN) Dan L. Longo, Harrison's Hematology and Oncology, McGraw Hill Professional, 10 maggio 2010, pp. 126–, ISBN 978-0-07-166335-9.
- (EN) Drew Provan e John Gribben, Molecular Hematology, John Wiley and Sons, 3 maggio 2010, pp. 152–, ISBN 978-1-4051-8231-7.
- (EN) Richard Greil, Lisa Pleyer, Daniel Neureiter, Viktoria Faber, Chronic Myeloid Neoplasias and Clonal Overlap Syndromes: Epidemiology, Pathophysiology and Treatment Options, Springer, 1º settembre 2009, pp. 272–, ISBN 978-3-211-79891-1.
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